来自 社会 2019-07-29 14:31 的文章

肾性贫血新药研究登上《新英格兰医学杂志

  7月25日,全球顶尖医学期刊之一的《新英格兰医学杂志》刊出两篇关于治疗肾性贫血的新型药品“罗沙司他”的原创性学术文章,同时还配发了国际知名肾脏病专家对这两篇文章的点评。鉴于该学术期刊在全球范围内的影响,此举表明“罗沙司他”对肾脏病治疗的作用与意义在获得国际顶级学术期刊认可的路上迈出重要一步,并给中国1.2亿例慢性肾脏病患者带来治疗福音。

  该试验由上海交通大学医学院肾脏病研究所所长陈楠教授、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授等医生主导,这也是NEJM首次发表由我国大陆医生作为第一和通讯作者的新药3期临床试验。据他们介绍,“罗沙司他”是珐博进中国和阿斯利康中国在中国国内合作开发的一款国产Ⅰ类新药,获得国家十三五“重大新药创制”科技专项支持。

  “创新性”是这一新药的突出特点。两位专家告诉记者,作为具有全新作用靶点、全新作用机制的全新药物,根据中国临床试验结果,“罗沙司他”可有效纠正和维持透析肾性贫血患者血红蛋白水平。这一新药的问世,打破了肾性贫血领域近30年来未有新机制新靶点药物问世的局面,有望引领肾性贫血治疗模式划时代的变革。

  据专家介绍,目前,中国慢性肾脏病患者数已超1.2亿例,而肾性贫血则是慢性肾脏病常见并发症之一,其在透析患者中的患病率高达98.2% ,但透析患者的贫血治疗达标率仅为21.3%。肾性贫血控制不佳将会增加透析患者心血管事件与死亡风险,不仅影响患者身心健康与社会功能,还为其家庭乃至社会带来沉重的经济负担。随着“罗沙司他”在中国获批及上市,中国患者将首次优先欧美享受创新药物。

  对于中国患者及其家庭来说,“罗沙司他”吸引他们的是其所具有的有效性、安全性、便利性这“三重优势”:对透析病人有效率超过90%,疗效不受炎症状态的影响,同时安全性良好,以口服方式代替注射,可减轻患者治疗痛苦,节省往返医院的时间和金钱成本模拟人体对低氧环境的生理反应,对患者来说较为便利。

  这“三重优势”来自于低氧诱导因子(HIF)机制,该机制使“罗沙司他”能够通过模拟人体对低氧环境的生理反应,促进内源性促红细胞生成素生成,改善铁的吸收,降低铁调素表达,有效促进红细胞生成。患者服用罗沙司他胶囊,不仅能促进内源性促红细胞生成素的表达,还能促进铁的吸收和利用,从而有效促进红细胞生成,改善贫血症状,患者不需要常规静脉补铁。这打破了肾性贫血领域30年未有全新机制疗法的瓶颈,被专家称为是HIF机制临床应用研究的“里程碑”式突破。

  2018年12月17日,“罗沙司他”胶囊获得中国国家药品监督管理局批准上市,使中国成为全球首先批准“罗沙司他”胶囊上市的国家。这说明“罗沙司他”胶囊在临床试验中展示了足够有说服力的安全性和疗效,赢得了药品审批部门的信任,另一方面也体现了中国药品审评人员专业水平,更彰显了中国药品审批部门坚持科学审评原则、务实提高创新药可及性的担当。

  “罗沙司他”是率先在中国本土研发孵化的全球首创原研药,是中国医药创新的跨越式突破。“罗沙司他胶囊在我国首发上市,意味着我国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家,这在我国新药注册史上具有里程碑意义——我国药品审评审批能力已经具备国际水平”。国家药监局药品注册司相关负责人这样表示。

  “罗沙司他”率先惠及中国患者,正式在中国获准用于治疗透析患者肾性贫血,成为全球首个治疗肾性贫血的口服小分子新药,美国珐博进公司总裁Tom Neff对此表示,“以人为本”的理念让我们决定在中国做首创新药,让中国的患者能够最先使用上创新药,让中国的患者最先受益。珐博进(中国)医药技术开发有限公司执行总裁钟黎蕴华也表示,作为第一个在中国率先获批上市的全球首创原研药,“罗沙司他”将帮助中国患者优先享受到全球领先的创新成果,从长远为患者及社会带来极大助益。

  钟黎蕴华认为,“罗沙司他”率先在中国孵化问世,得益于中国政府、临床学者、患者的多方助力——凭借中国政府的大力支持、中国患者的充分信任和中国临床学者的丰富经验,“罗沙司他”在中国得以被加速孵化,印证了中国医药创新政策的大力扶持、创新药临床试验体系的进步与成熟、中国医药创新实力的整体升级。“罗沙司他”或将带来示范效果,激励跨国药企加大在中国的研发投入,将中国纳入新药的早期研发布局,推动中国新药研发迈入“全球同步研发”的新格局。

  据悉,珐博进中国负责开展“罗沙司他”在中国的临床试验和药品注册申报,并持有国家药监局核发的全部注册批件。在获批上市后,珐博进中国负责“罗沙司他”的生产管理、医学事务和药品配送事宜,阿斯利康中国负责“罗沙司他”的市场投放和商业化活动。返回搜狐,查看更多